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Approvata negli Usa la prima terapia genica contro la leucemia

La Food and Drug Administration ha dato via libera al primo farmaco che utilizza le cellule T del paziente ingegnerizzate per trasformarle in proiettili mirati. Per ora è indicata per le forme rare e resistenti della neoplasia. Ma il costo è elevato

Da la Repubblica.it del 1-9-2017

È la prima terapia mai autorizzata per un tumore che utilizza cellule del sistema immunitario ingegnerizzate.
È indicata per la leucemia linfoblastica acuta resistente ai chemioterapici tradizionali, per pazienti fino ai 25 anni. L’agenzia americana per la sicurezza e l’efficacia dei farmaci, l’FDA, dopo aver preso atto dei risultati ottenuti su 63 pazienti - pediatrici e giovani adulti, la cui malattia è scomparsa a un anno dal trattamento nell'83% dei casi – ha definito l’evento “un’autorizzazione storica”. La terapia appartiene alla famiglia delle cosiddette CAR-T, da Chimeric Antigen Receptor Therapy.

Prima di oggi solo sperimentazioni. “La particolarità della terapia è che le cellule immunitarie del paziente, i linfociti T, vengono estratti e modificati geneticamente utilizzando un virus, per poi essere re-immessi nel malato e attivarsi contro il tumore”, ha commentato Carmine Pinto, presidente dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom): “I risultati ottenuti col nuovo trattamento sono importanti, anche perché per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui le altre terapie non funzionano, non ci sono altre opzioni. Si tratta della prima terapia genica in commercio per un tumore, finora c'erano state solo sperimentazioni”. La nota dolente riguarda il prezzo che, per la complessità del trattamento, è di 475mila dollari a paziente.

Ingegnerizzare i linfociti T. “Con CAR-T stiamo entrando in una nuova era dell’innovazione in medicina, oggi abbiamo la possibilità di riprogrammare le cellule del paziente perché diventino capaci di uccidere il cancro”, ha dichiarato Scott Gottlieb, uno dei membri della commissione FDA che ha approvato il trattamento. Ma come funziona questa riprogrammazione? Semplificando molto, i linfociti T (cellule del sistema immunitario) vengono prelevati dai pazienti e, utilizzando un virus inattivato, vengono modificati in modo da includere nel loro materiale genetico un gene nuovo che codifica per una proteina che li rende capaci di mirare le cellule malate di quei pazienti stessi, in modo altamente specifico. A questo punto i linfociti T modificati vengono re-infusi nel paziente che diventa lui stesso, in un certo senso, in grado di uccidere il tumore.

Anche per altri tumori. Carl June, dell'università della Pennsylvania che ha partecipato ai test multicentrici su CAR-T ha dichiarato: “Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro, ma non vediamo l'ora di usare la Car-T in altri tipi di tumori ematologici e non". Insomma siamo solo all'inizio. La prospettiva è di applicare la stessa tecnica per forme di cancro anche solide”. La strada però è lunga, perché applicare questa tecnica ai tumori solidi è più complesso.

Di Tina Simoniello

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