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Il valore e il beneficio clinico dei nuovi farmaci approvati dalla FDA (2000-2015)

L'analisi pubblicata su Annals of Oncology si basa sui dati dei farmaci oncologici approvati dalla Food and Drug Administration statunitense nel periodo compreso tra il 2000 ed il 2015, e ciascun farmaco è stato valutato secondo i criteri recentemente proposti dalle società scientifiche ASCO ed ESMO per la determinazione del valore e del beneficio clinico associati ai trattamenti: il Value Framework dell'ASCO, che gli autori hanno impiegato nella sua versione aggiornata del 2016, e la ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale. I risultati sono molto interessanti: di 51 nuovi farmaci approvati nel periodo considerato, gli autori hanno realizzato l'analisi di 37 farmaci. Secondo la scala ESMO, solo il 35% dei farmaci approvati ha documentato un beneficio clinico corrispondente ai punteggi 4 e 5 (che sono i punteggi associati al maggior beneficio clinico): il 14% otteneva il punteggio più basso (vale a dire 1), il 24% otteneva un punteggio di 2 e il 27% otteneva un punteggio pari a 3. Misurando il valore secondo il punteggio ASCO, si otteneva un valore mediano pari a 37 (molto lontano dal punteggio massimo teorico), con un range compreso tra 3.4 e 67. Gli autori hanno preso in considerazione il prezzo di tutti i farmaci analizzati, e non hanno riscontrato alcuna relazione significativa tra il prezzo e il punteggio riportato nelle scale ASCO ed ESMO. Ovviamente tali scale non erano disponibili al momento dell'attribuzione del prezzo, ma sarebbe stato ragionevole nonché rassicurante ipotizzare che, come dovrebbe accadere in un sistema logico incentrato sul valore, i prezzi fossero proporzionali o comunque non del tutto svincolati dal valore dei trattamenti. Le conclusioni degli autori sono sostanzialmente due: la prima, che molti nuovi farmaci approvati dall'FDA non hanno dimostrato un grande beneficio clinico; la seconda, che non è possibile documentare alcuna relazione tra il valore e il prezzo. Naturalmente, non è detto che debbano essere approvati solo i farmaci associati a un "grande" beneficio clinico, ma andrebbe incoraggiata una valutazione esplicita del valore dei trattamenti al momento dell'attribuzione del prezzo. Questo consentirebbe di pagare di più per i farmaci associati ad un grande beneficio, ma di poter prendere in considerazione in maniera più serena e sostenibile anche l'impiego dei farmaci associati ad un beneficio clinico minore.


Vivot, J. Jacot, J.-D. Zeitoun, P. Ravaud, P. Crequit, R. Porcher

Annals of oncology, 08 February 2017

Link all'abstract

 

Clinical Benefit, Price and Approval Characteristics of FDA-approved New Drugs for Treating Advanced Solid Cancer, 2000-2015

 

 

 

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