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Medicina di precisione: l’importanza degli studi randomizzati

Negli ultimi anni, la metodologia di sviluppo dei nuovi farmaci antitumorali è cambiata. Specialmente nel caso delle sottopopolazioni rare di tumori frequenti, identificate dalla presenza di un'alterazione molecolare riscontrata in una minoranza dei casi, si è posto il problema della difficoltà di condurre studi randomizzati concepiti secondo il classico modello impiegato nell'era dei trattamenti "one size fits all". Quando l'impiego del farmaco a bersaglio molecolare, peraltro, si associa a un'attività inequivocabilmente alta rispetto a quanto atteso con i trattamenti standard, uno studio randomizzato con diverse centinaia di pazienti è stato da molti giudicato "superfluo" ai fini della dimostrazione di beneficio del nuovo farmaco. Dobbiamo sempre ricordare, tuttavia, che in molti casi l'attività del nuovo farmaco è meno "clamorosa", e in queste situazioni l'interpretazione di uno studio a braccio singolo può essere problematica. E' quanto sottolineano gli autori dell'interessante articolo pubblicato su Nature Reviews Clinical Oncology: senza un braccio di controllo, non è completamente chiaro quanta parte dell'outcome osservato sia effettivamente attribuibile all'impatto del trattamento sperimentale, e quanto non sia eventualmente legato ad un bias di selezione prognostica. Inoltre, una chiara analisi del ruolo predittivo di un biomarker può essere eseguita in maniera ottimale solo in presenza di un braccio di controllo. Per vari motivi, quindi, gli autori raccomandano la conduzione di studi randomizzati già in fase precoce, anche nell'era della precision medicine.


Saad ED, Paoletti X, Burzykowski T, Buyse M.

Nature Reviews Clinical Oncology, 07 February 2017

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Precision medicine needs randomized clinical trials

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