Qin et al hanno recentemente pubblicato sul Journal of Clinical Oncology i risultati del loro lavoro che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di pembrolizumab in pazienti asiatici precedentemente trattati per epatocarcinoma avanzato (HCC).
In tale studio di fase III, in doppio cieco, randomizzato, sono stati arruolati 453 pazienti affetti da HCC avanzato e in progressione da trattamento con sorafenib o chemioterapia a base di oxaliplatino. Sono stati inoltre inclusi anche i pazienti risultati intolleranti al trattamento con sorafenib. I pazienti arruolati nello studio sono stati randomizzati 2:1 a ricevere pembrolizumab 200 mg dose flat o placebo ogni 3 settimane fino ad un massimo di 35 cicli più best supportive care. Endpoint primario dello studio era la sopravvivenza globale (OS), mentre gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta obiettiva (ORR).
Dal punto di vista dei risultati, l’OS mediana è risultata prolungata nel braccio sottoposto a trattamento con pembrolizumab rispetto al placebo (14.6 vs 13.0 mesi, HR 0.79, 95%CI 0.63-0.99 p=0.018). Per quanto riguarda la PFS mediana, è stata maggiore nel gruppo con pembrolizumab rispetto al gruppo sottoposto a trattamento con placebo (2.6 vs 2.3 mesi, HR 0.74, 95%CI 0.60-0.92, p=0.0032). L’ORR è stata maggiore nel gruppo con pembrolizumab (12.7% 95%CI 9.1-17.0) rispetto al gruppo placebo (1.3%, 95%CI 0.2-4.6, p<0.0001).
Gli eventi avversi correlati al trattamento con pembrolizumab sono stati riportati nel 66.9% dei pazienti (grado 3 per il 12.0%, grado 4 per il 1.3%, mentre grado 5 per il 1.0%); d’altra parte il 49.7% dei pazienti (grado 3 per il 5.9%, e l’0% per grado 4 e 5) nel gruppo sottoposto a placebo ha riportato un evento avverso.
In conclusione, in pazienti asiatici precedentemente trattati per HCC avanzato, pembrolizumab ha dimostrato un prolungamento statisticamente significativo di OS, PFS, ed ORR rispetto al placebo.
Shukui Qin, Zhendong Chen, Weijia Fang, Zhenggang Ren, Ruocai Xu, Baek-Yeol Ryoo, Zhiqiang Meng, Yuxian Bai, Xiaoming Chen, Xiufeng Liu, Juxiang Xiao, Gwo Fuang Ho, Yimin Mao, Xin Wang, Jieer Ying, Jianfeng Li, Wenyan Zhong, Yu Zhou, Abby B Siegel, Chunyi Hao 
Journal of Clinical Oncology, 2022 Dec 1
